Новая технология редактирования генома позволяет нам изменять ДНК — исходный код жизни — с беспрецедентной точностью. Он известен как CRISPR, и с его помощью мы можем нацеливаться и изменять ген из любой клетки любого вида, не вмешиваясь в работу каких-либо других генов. Если этого недостаточно, мы можем редактировать эти гены всего лишь за небольшую часть стоимости предыдущих методов.
Таким образом, этот метод не только удивительно точен, но и удивительно дешев.
В результате CRISPR открыл новую эру генной инженерии, которая может позволить нам защитить наши посевы от засухи и вредителей, уничтожить генетические заболевания у людей и других биологических видов и (возможно) даже обратить вспять старение.
Но хотя преобразующая природа CRISPR практически не оспаривается в научном сообществе, большинство из нас на самом деле не знают, что это такое, и не понимают, как он на самом деле работает. На самом деле, похоже, что у многих есть довольно досадное недопонимание относительно редактирования генов CRISPR, а именно, что это до абсурда легко, буквально так же просто, как « укажи и щелкни ».
По общему признанию, мы даже использовали такую формулировку, чтобы подчеркнуть, насколько преобразующей и простой является эта система по сравнению с более ранними методами. И как оказалось, это небольшая проблема.
На самом деле, есть ряд исследователей, которые по тем или иным причинам не могут использовать этот замечательный инструмент. К счастью, есть ряд людей, которые работают над тем, чтобы изменить это.
С этой целью я недавно разговаривал с Эдвардом Перелло, директором по бизнес-директору подразделения настольной генетики и имеющим степень магистра биологических наук Кембриджского университета, о редактировании генов, CRISPR и о том, что делается для того, чтобы этот метод действительно был эффективным. настолько простым (и доступным), насколько это должно быть.
РАСКРЫТИЕ ОБЕЩАНИЙ CRISPR
Для начала Перелло сразу отмечает, что CRISPR действительно меняет наш мир. «Это знаменует собой новый золотой век й, — заявляет он, — когда мы сможем понять генетическую причину всех болезней и получить научно-фантастические методы лечения, которых мы так ждали».
Действительно, когда я спросил его о самом базовом определении того, что дает нам CRISPR, Перелло кратко резюмировал: «В ближайшем будущем это означает реальное лечение заболеваний, которые являются ужасно хроническими или даже смертельными. Сегодня это помогает нам понять, как именно работают наши геномы».
Тем не менее, хотя он с готовностью признает революционный характер этой технологии редактирования генов (и потенциал, который она может спасти буквально миллионы жизней), Перелло отмечает, что ключи ко всем вышеупомянутым достижениям не были навязаны нам с появлением CRISPR. .
«Все говорят: «CRISPR — это очень просто, и любой может сделать это за 60 долларов». Это дешево. Это замечательно. И это так, по сравнению со старыми механизмами редактирования генома, но есть проблемы… требуется еще много опыта, много неявных знаний».
Он поясняет, что, по правде говоря, многие двери все еще закрыты, и только благодаря тщательно организованному тестированию – тестированию, которое является результатом строгих научных исследований – мы (наконец) сможем получить доступ к этим достижениям.
ЖЕСТКАЯ ПРАВДА: CRISPR НЕ ПРОСТ (ИЛИ НЕ ЛЕГКО ПОНИМАТЬ)
На сегодняшний день одним из главных препятствий, мешающих нам двигаться вперед, является тот факт, что у многих людей, работающих в этой области, просто нет ресурсов, необходимых для того, чтобы воспользоваться преимуществами CRISPR. В первую очередь это связано с тем, что CRISPR на самом деле представляет собой огромный процесс, включающий множество шагов, и для завершения каждого из шагов требуются глубокие знания.
«На самом деле, — поясняет Перелло, — этот CRISPR действительно сложен. Вам необходимы знания в области разработки клеточных линий; вам необходимо иметь оборудование для культивирования клеток; вам нужно все упорядочить; вам нужны партнеры по синтезу; вам нужны люди, которые смогут клонировать их в клетки… и вы видите, что проблема только нарастает, и это становится очень дорого».
И если этого недостаточно, чтобы убедить вас в том, что CRISPR немного сложнее, чем просто «укажи и щелкни», имейте в виду, что это новая техника и, следовательно, методы постоянно меняются и обновляются. «Никто не знает, какой метод работает лучше всего, и существуют разные правила для разных клеток и видов, ни одно из которых мы не знаем достаточно хорошо», — добавляет Перелло.
Думаете, это все проблемы? Подумайте еще раз. Все еще существуют ошибки в проектировании и исполнении, с которыми нам приходится бороться, и такие ошибки могут в конечном итоге обернуться катастрофой для проекта.
Например, проектирование — самая быстрая часть процесса; однако, как отмечает Перелло, «если вы все испортите, то следующие три-шесть месяцев вы потратите на проведение эксперимента, обреченного на провал». Перелло заключает: «Так что это может звучать как 60 баксов и плазмида, и вы CRISPERing, но это гораздо более хардкорно».
Тем не менее, мы можем помочь по-настоящему начать «новый золотой век биотехнологий», гарантируя, что эксперты, которым необходим доступ к этому инструменту, смогут воспользоваться преимуществами CRISPR.
ПЕРЕДАЧА КЛЮЧЕЙ К CRISPR
Именно здесь на помощь приходит Desktop Genetics. Они защищают проекты от непредвиденных ошибок или ошибок, помогают людям пройти все сложные этапы, которые являются фундаментальной частью системы CRISPR, и даже помогают понять результаты.
Перелло поясняет: «Мы решили проблему дизайна, собрав все инструменты в одном месте… поэтому люди приходят к нам и говорят: «У меня есть небольшой эксперимент CRISPR, который мне нужно провести». Большой. Используйте наше программное обеспечение, проектируйте его, и они смогут сделать это сами». Вы также можете отправить список целей, и команда позаботится о биоинформатике, чтобы гарантировать, что вы получите именно то, что хотите.
Альтернативно, как упоминалось ранее, те, кто хочет получить помощь на протяжении всего процесса, могут ее получить. Desktop Genetics может проектировать, производить, упаковывать, проверять и даже анализировать результаты.
«Мы собираем вместе всех партнеров, — утверждает Перелло, — всех людей, которые выполняют какой-либо отдельный шаг, который необходим, и делаем это доступным для пользователя. Мы можем связать их с каждым человеком, у которого есть возможности предоставить им конечные результаты, и мы даже можем иметь возможность курировать результаты и помогать людям их понимать».
Короче говоря, Desktop Genetics помогает людям на протяжении всего процесса CRISPR. «Это помогает им добиться успеха, чтобы они могли получить свои данные, а затем убедиться, что у них есть доступ к людям, которые могут помочь им правильно провести эксперимент».
Платформа DeskGen доступна академическим пользователям бесплатно.
Так что нет. CRISPR — это не так просто, как «укажи и щелкни», и, скорее всего, никогда таковым не будет. Наука (и, конечно, генетика) работает не так. Однако сегодня есть компании, которые позволяют людям модифицировать любой ген в любой клетке любого вида, даже не заходя в лабораторию. Поскольку они, по сути, выполняют всю работу, они гарантируют, что все ученые смогут использовать CRISPR для различных форм генной инженерии.
И это довольно здорово.
